先天疾病,先天治

来源:健康之家 ·2018年10月03日 05:22 浏览量:0

欣欣

每对爸爸妈妈都期望自己的孩子一出世便健健康康,但先天疾病有时候让人适得其反。不过,科学家们发现,把基因测序、宫内手术、干细胞疗法和基因疗法等医疗技能结合在一起,或许在宝宝出世之前,就能发现并治好那些日后会严重影响他们健康的疾病。

A

许多不健康的新生儿会在刚出世时便承受基因测序查看,让疾病可以尽早被发现和医治。

现在,美国华盛顿大学宣告,他们现已可以对胎儿做基因测序,并且并不会对胎儿形成任何损害。假如经过侵入性的办法取得胎儿的DNA样本,那么可能进步2%的早产几率。幸亏,胎儿的DNA样本会跳过胎盘进入母亲体内,所以只需抽取母亲的血液或许取得母亲的唾液,然后再从中别离出胎儿的DNA样本,就可以安全地为胎儿做基因测序。比较惯例的孕检,基因测序可以查看出更多的遗传疾病。并且关于唐氏综合征的查看也比惯例的筛查办法愈加安全和精确,胎儿的基因测序在妊娠期的前三个月便可以进行。

B

这并不新鲜,早在1981年,便有胎儿承受了疏通堵塞的尿道的手术。2010年,一家西班牙医院为一位母亲体内26周大的胎儿疏通了肺部一条堵塞的支气管,手术11周后,这个小宝贝带着健康的肺顺畅出世,体重2.5公斤。我国也有为胎儿动宫内手术的事例。但给胎儿动手术不是全能的,除了风险性高,还有一些疾病,例如血液病并不能靠传统的手术来医治。

C

最早的干细胞疗法呈现于20世纪50年代,不过咱们更习气称之为骨髓移植。骨髓中有可以分化为各种血液细胞的干细胞,因而骨髓移植可以用来医治许多血液病,例如白血病或许是一些先天的贫血症。开展至今,咱们现已可以直接从血液中取得造血干细胞,并用于移植。但不论是异体骨髓移植仍是造血干细胞移植,排异反响都是头号敌人。咱们的免疫系统会无差别地进犯一切外来细胞,即便那是救命的造血干细胞。

D

这种疗法运用健康的基因来添补或许替代遗传疾病中某些缺失或许过错的基因。一般的做法是,用一些经过基因改造的无害病毒作为载体,把正常基因刺进病毒中,然后再让这些病毒去感染患者的细胞,以此来把正常的基因刺进到患者基因中。尽管这种疗法现已存在了几十年,可是却一向不太成功。有一些患者乃至由于基因疗法病逝或许患上白血病。

不同组合,应对不同疾病

A+B+C

为了防止排异反响,在移植前,医师需求先按捺患者本身的免疫系统。不过,假如在胎儿时期就进行干细胞移植,那就可以省去这个费事,由于那时候胎儿的免疫系统还没有发育老练。尤其是在怀孕的第14周左右,胎儿的免疫系统会变得比较“紊乱”,它会杀死一些本身的免疫细胞,以维护身体安排不遭到过错的进犯。假如在这个时间段给胎儿注入捐赠者的干细胞,免疫系统将会“浑浑噩噩”地承受这些外来细胞。这种把胎儿手术和干细胞医治结合的办法将奇妙地防止排异反响,当然,条件是先经过给胎儿做基因测序查出病因。

比如:医治血液疾病

美国费城儿童医院的专家期望经过这种三者合一的办法医治镰刀型细胞贫血症。正常的红细胞呈圆饼状,而这种贫血症患者的红细胞却由于一个基因骤变成镰刀状。患者一般都经过继续不断的输血或许药物来减缓症状,但在四五十岁时便可能早逝。走运的患者即便找到与自己匹配的骨髓捐赠者并承受移植,也面对排异反响的问题。

假如经过基因测序在胎儿时期便发现了这种疾病,并给胎儿注入母亲的干细胞,那将是最好的医治办法。胎儿本身的免疫系统还不完善,再加上母亲与胎儿有一半的基因都相同,这使胎儿不会呈现排异反响。运用母亲的干细胞对母亲本身也更好,就算这些细胞跳过胎盘进入到母亲的血液中,母亲现已老练的免疫系统也不会做出反响,一起确保了母亲和胎儿的安全。

挑选母亲的细胞作为供体还具有另一个优点。即便这些细胞不可以在胎儿体内悉数存活,今后还需求再次进行细胞移植,母亲这个捐赠者也一向都在。由于还在胎儿时期,孩子的免疫系统便现已认识了母亲的细胞,因而,出世后不管再进行多少次移植,孩子都不会发生排异反响。就好像患者有一个随时能给他供给细胞的同卵双胞胎。

A+B+D

比较成人,胎儿承受基因疗法更有优势。由于体积小,胎儿所需求的医治性DNA的剂量也小,但因而而变得正常的细胞的份额却更大。还有,由于DNA需求用病毒作为载体,胎儿还不老练的免疫系统不会进犯这些病毒,所以更简单成功。

比如:医治代谢疾病

高雪氏病是一种基因骤变导致的代谢病,患者短少一种可以代谢特定脂类分子的酶。这种酶的缺失会形成毒素在患者体内累积,然后损害到神经细胞或许大脑。患儿一般只能活到2~3岁。在胎儿时期,假如可以经过基因测序发现这种疾病并进行基因医治,那么就可能防止一切的损害。由于在出世前,母亲的肝脏会替代孩子进行代谢作业,只要在出世后,孩子才会由于本身代谢功用反常而使机体受损。

英国伦敦大学学院正在进行这方面的研讨。他们把医治性病毒注入患有相似高雪氏病的小鼠身上。病毒会敏捷进入小鼠的大脑、神经和身体其他地方,由于高雪氏病会影响到大脑、脾脏、肌肉、四肢和肝脏,因而病毒的分散越广泛越好。研讨者对现阶段的效果很满足。

不过基因疗法也有可能引发一些有害的骤变,假如这些骤变影响到胎儿的生殖细胞,即会发育成卵子或许精子的细胞,便可能损害到胎儿的下一代。因而,避开生殖细胞是基因疗法的一个条件。伦敦大学学院所研制的基因疗法是将医治性病毒注射进胎儿的血管中,而在胎儿发育到第7周今后,生殖细胞便会与血管隔脱离。所以,假如在胎儿7周今后进行这种基因疗法,将不会影响到胎儿下一代的健康。

可是反过来想,假如基因疗法只纠正过错的基因并铲除疾病,并不会形成有害的基因骤变,那么生殖细胞的基因也被“修正”或许是一件功德。由于这意味着,不只胎儿的遗传疾病被治好了,还彻底防止了他们的子子孙孙会遗传到致病基因。不过,依然有人不同意这种做法,以为这种把新的基因“强加”给患者子孙的医治会引发道德上的争议。

  • 2017百度AI开发者大会

    2017百度AI开发者大会

2008~2017 爱康网 Inc. All rights reserved.